Раньше рабдомиосаркома, теперь мышцы

Профессор CSHL Кристофер Вакок и его команда успешно превратили клетки рабдомиосаркомы в здоровые функционирующие мышечные клетки. Может ли этот лабораторный прорыв помочь внедрить дифференцированную терапию в клинику? Если это так, то на горизонте может появиться новый и более безопасный способ борьбы с раком.

«Каждое успешное лекарство имеет свою историю происхождения. И подобные исследования — это почва, на которой рождаются новые лекарства», — говорит профессор лаборатории Колд-Спринг-Харбор Кристофер Вакок.

В течение шести лет лаборатория Вакоча ставила перед собой задачу превратить клетки саркомы в регулярно функционирующие тканевые клетки. Саркомы — это раковые образования, которые образуются в соединительных тканях, например в мышцах. Лечение часто включает химиотерапию, хирургическое вмешательство и лучевую терапию — процедуры, которые особенно тяжелы для детей. Если бы врачи смогли превратить раковые клетки в здоровые клетки, это предложило бы пациентам совершенно новый вариант лечения, который мог бы избавить их и их семьи от большой боли и страданий.

Разрушительный и агрессивный тип детского рака, рабдомиосаркома (РМС), напоминает детские мышечные клетки. Никто не знал, сможет ли этот предложенный метод лечения, называемый дифференцированной терапией, когда-либо работать при РРС. Это может быть еще через десятилетия. Но теперь, благодаря лаборатории Вакоча, это кажется вполне возможным.

Для выполнения своей миссии Вакоч и его команда создали новую технику генетического скрининга. Используя технологию редактирования генома, они выследили гены, разрушение которых заставило бы клетки RMS стать мышечными клетками. Именно тогда появился белок под названием NF-Y. При нарушении NF-Y ученые стали свидетелями поразительной трансформации. Вакок рассказывает:

«Клетки буквально превращаются в мышцы. Опухоль теряет все раковые признаки. Они переходят от клетки, которая просто хочет добиться большего, к клеткам, отвечающим за сокращение. Поскольку вся его энергия и ресурсы теперь направлены на сокращение, он не может вернуться в состояние размножения».

Эта вновь обнаруженная взаимосвязь между NF-Y и RMS может запустить цепную реакцию, необходимую для предоставления пациентам дифференцированной терапии. И миссия не ограничивается RMS. Технология может быть применима и к другим типам рака. Если это так, ученые могут когда-нибудь придумать, как превратить другие опухоли в здоровые клетки.

«Эта технология может позволить вам взять любой рак и отправиться на поиски способа заставить его дифференцироваться», — объясняет Вакоч. «Это может стать ключевым шагом на пути к тому, чтобы сделать дифференцированную терапию более доступной».

Ранее Вакоку и его команде удалось превратить клетки саркомы Юинга в клетки здоровой ткани. Открытия саркомы Юинга и РРС были поддержаны местными семьями, потерявшими близких из-за этих видов рака. «Они объединились и профинансировали нас, чтобы мы, с некоторым отчаянием, попытались найти новую терапевтическую стратегию», — говорит Вакок.

Эти семьи и лаборатория Вакоча теперь могут стать героями новой истории происхождения: научного прорыва, который когда-нибудь может помочь спасти детские жизни и произвести революцию в лечении рака, каким мы его знаем.

Написано : Луис Сандовал, специалист по коммуникациям | [email protected] | 516-367-6826

Финансирование

Национальный институт рака, Альянс исследования рака на Першинг-сквер-Сон, Национальные институты здравоохранения, Стипендия Эдварда и Марты Джерри, Премия Майлза Левина, Фонд Кристины Ренны, Фонд Мэри Ручальски, Фонд «Друзья Ти Джея», Фонд Мишель Патерностер, Фонд «Summer's Way» , Фонд Кларка Гиллиса, Фонд Даниэлы Конте, Обещание Мэдди.

Цитирование

Срока, М. и др., «Скрининг репортера миодифференцировки показывает NF-Y как активатор PAX3-FOXO1 при рабдомиосаркоме», PNAS, август 2023 г. DOI: 10.1073/pnas.2303859120

Подпишитесь на нашу рассылку, чтобы каждый месяц получать последние открытия, предстоящие события, видео, подкасты и сводку новостей прямо на ваш почтовый ящик.

Подписаться на новости